Pacienții cu melanom ocular pot rămâne fără tratament

 

Comunicat de presă
Timișoara, iunie 2024
Pacienții cu melanom ocular pot rămâne fără tratament
„Viața este dreptul tuturor!”

 Pacienții cu melanom ocular metastatic* din România riscă să rămână fără tratament, o situație alarmantă care pune în pericol viețile persoanelor diagnosticate cu această boală. În țara noastră, sunt aproximativ 22 pacienți cu boala în stadiu avansat. Până acum, accesul lor la terapia imuno-oncologică, singura din lume care a dovedit că dă rezultate, a fost oferit gratuit de compania producătoare printr-un program special.
La finalul anului trecut (5 decembrie 2023), tratamentul a primit din partea Agenției Naționale a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale (ANMDMR) decizia de includere în lista de medicamente compensate, document aici, însă acest lucru nu s-a concretizat până acum. Având în vedere că programul companiei producătoare a putut acoperi un număr limitat de pacienți pe o perioadă predefinită (un an), pacienții români riscă să rămână fără soluții de tratament, reducându-le astfel semnificativ șansele de supraviețuire.
„Așa ceva este greu de acceptat. Rețineți că imunoterapiile din melanomul cutanat nu funcționează și expun acești pacienți la o toxicitate ridicată, dar fără beneficiu demonstrat: rate de răspuns sub 5%. Este vorba de pacienți cu boală metastatică a căror speranță de viață este mai mică de un an. Cum poate cineva să-i privească în ochi și să le spună că există un tratament care le poate salva viața, dar că nu vor avea acces la el? Această conferință de presă este un apel umanitar către toți cei implicați să găsească o soluție.”, spune dr. biol. Violeta Astratinei, președinta Asociației Melanom România.
„Ca pacient diagnosticat cu melanom uveal, cea mai mare îngrijorare pe care o am este posibilitatea de a dezvolta metastaze. Apariția acestui nou tratament ne-a oferit o rază de speranță. Prin faptul că nu a primit aprobare pentru decontare de la autoritățile române ni se refuză practic șansa la viață.”, spune și Florentina Cenja, pacientă cu melanom ocular.
Până acum, persoanele cu acest tip de cancer nu au beneficiat de terapii specifice pentru boala metastatică. În România, dar și în alte țări din Europa, diagnosticarea și tratamentul țintit al bolii sunt dificil de realizat din cauza rarității melanomului ocular și a lipsei centrelor specializate. Această moleculă nouă de imunoterapie, numită Tebentafusp, a fost declarată de FDA (Food and Drug Administration) medicament orfan** și este singurul tratament*** din lume care a fost aprobat și a dovedit că ajută pacienții să trăiască mai mult.
„Melanomul ocular este o boală agresivă. Majoritatea formelor localizate, peste 80%, se vindecă, dar boala e mult mai greu de controlat atunci când devine extinsă, metastatică. Mai puțin de 20% din acești pacienți supraviețuiesc 5 ani. Aceste tratamente sunt foarte scumpe, dar aduc rezultate mult mai bune decât terapiile clasice, de exemplu chimioterapia. Ele pot prelungi viața și uneori pot să ducă la remisiuni de lungă durată, potențial curative în boala metastatică, ceea ce părea de neconceput cu un deceniu în urmă.”, declară prof. univ. dr. Șerban Negru, medic oncolog, U.M.F. Victor Babeș, centrul Oncohelp Timișoara
Aceste declarații au fost făcute astăzi în cadrul conferinței de presă „Viața este dreptul tuturor!”, organizate de Asociația Melanom România la Timișoara.  
* Melanomul ocular – o formă rară de melanom
Melanomul ocular sau uveal este o formă rară și agresivă de melanom ce se dezvoltă la nivelul celulelor ce produc pigmentul irisului. Melanomul ocular poate să apară și la nivelul țesutului conjunctiv al ochiului. Diagnosticul se pune greu deoarece, în cele mai multe cazuri, melanomul ocular nu are simptome și este depistat la controlul oftalmologic de rutină. Incidența anuală în Europa și SUA este de aproximativ 6 la un milion de locuitori. Aproximativ 50% dintre pacienți dezvoltă metastaze, de cele mai multe ori la nivelul ficatului, care, dacă sunt neoperabile, pot fi fatale în termen scurt de la primirea diagnosticului.
** Medicamentele orfane sunt medicamente destinate bolilor rare.
*** Această imunoterapie este indicată doar pacienților cu melanom ocular metastatic cu tipaj HLA-A*02:01. HLA-A este antigenul leucocitar uman.
   

Scrisoare deschisă către toți cei implicați

„Viața este dreptul tuturor!”
28 iunie 2024
În atenția autorităților din sănătate și a tuturor celor implicați,
 
Stimate autorități,
Vă supunem atenției situația pacienților cu melanom ocular metastatic.
Pacienții cu melanom ocular reprezintă un grup afectat de o tumoră rară cu o incidență de 2-7 cazuri la un million de locuitori. Acești oameni au fost dezavantajați dintodeauna din cauza rarității bolii, iar azi vedem încă o dată cum li se refuză singurul tratament aprobat în lume care le poate prelungi viața. Tebentafusp sau Kimmtrak a fost desemnat „medicament orfan” - un medicament utilizat în boli rare - încă din anul 2021. Un an mai târziu, Tebentafusp a primit autorizație prin procedura centralizată pe teritoriul Uniunii Europene, iar în decembrie 2023, medicamentul a obținut aprobare NECONDIȚIONATĂ din partea ANMDM și în România. Pacienții români au urmărit cu sufletul la gură traiectoria acestui medicament unic pentru boala lor. Fiind vorba de un cancer rar, cu toții am sperat că terapia va fi inclusă cu prioritate în lista de tratamente decontate, publicată în luna aprilie 2024, dar acest lucru nu s-a întâmplat.
Decizia de neincludere pe lista de medicamente rambursate este de neaceptat și lipsită de etică. Autoritățile române au datoria să asigure medicamente salvatoare de viață tuturor pacienților, inclusiv celor în minoritate. Vorbim aici despre oameni cu boală metastatică a căror speranță de viață este mai mică de un an. Cum poate cineva să îi privească în ochi și să le spună că acest tratament le poate salva viața, dar că ei nu vor avea acces? Pentru ca tragedia sa fie completă, cei 11 pacienți aflați în programul de donație cu Tebentafusp se pot aștepta în orice moment ca tratamentul să le fie oprit!
Această scrisoare deschisă este și un apel umanitar către toți cei implicați:  Ministerul Sănătății și Ministerul Finanțelor - ca avizori principali ai listei de tratamente decontate, Casa Națională de Asigurări de Sănătate care realizează decontarea, firmele Immunocore și Medison, ca deținător de autorizație și inițiatori ai programului de donație, respectiv, medicii prescriptori și Comisia de Oncologie.
Împreună trebuie să găsim o soluție ca și acești oameni să își vadă copiii crescând!
În numele pacienților cu melanom ocular metastatic,
Dr. biol. Violeta Astratinei,
președinte, Asociația Melanom România